SCLEROSI MULTIPLA – AL CONGRESSO AAN PRESENTATI NUOVI DATI RELATIVI ALLE EVIDENZE REAL-WORLD SUL PORTFOLIO DI TERAPIE BIOGEN E NUOVE RICERCHE SULLA PROGRESSIONE DELLA MALATTIA
- I dati dello studio NOVA dimostrano ulteriormente l’efficacia e la sicurezza di natalizumab per via endovenosa quando somministrato ogni sei settimane rispetto alla somministrazione approvata ogni quattro settimane.
- Ulteriori dati real-world confermano le percentuali elevate di persistenza e aderenza per la terapia con diroximel fumarato.
- Ricerche preliminari hanno indagato le potenzialità del Machine Learning nel prevedere la progressione della SM a partire dalle scansioni MRI del cervello.
Milano, 5 aprile 2022 – Biogen ha annunciato nuovi dati presentati in occasione del Congresso Annuale della American Academy of Neurology (AAN) e relativi al suo portfolio di terapie, leader nel trattamento della sclerosi multipla (SM). Le presentazioni includono nuovi dati real-world a lungo termine su natalizumab e nuove evidenze di persistenza e aderenza per diroximel fumarato. Ulteriori presentazioni hanno evidenziato l’uso di strumenti digitali per prevedere potenzialmente la progressione della SM. Questi dati sono il risultato del continuo impegno dell’azienda per far progredire la comprensione e il trattamento di gravi malattie neurologiche e neurodegenerative ed evidenziano l’importanza data alla ricerca scientifica, per rispondere ai molteplici bisogni delle persone che convivono con la SM.
“Grazie alla nostra collaborazione con la comunità SM, abbiamo acquisito una profonda comprensione delle diverse esigenze delle persone che convivono con la sclerosi multipla e continuiamo a promuovere ricerche in linea con i bisogni dei pazienti, come questi nuovi dati su natalizumab e diroximel fumarato. – ha dichiarato Maha Radhakrishnan, M.D., Chief Medical Officer di Biogen – Le altre presentazioni al congresso AAN mostrano il nostro impegno costante nel far avanzare la ricerca neuroscientifica nel suo complesso, un compito ambizioso che abbiamo intrapreso con Biogen Digital Health, per individuare soluzioni digitali per la medicina, volte a migliorare la diagnosi e il trattamento delle malattie neurologiche”.
I dati real-world e i risultati degli studi clinici mostrano un profilo coerente sull’uso a lungo termine di natalizumab somministrato ogni sei settimane
Due presentazioni congressuali si concentrano sulla valutazione dell’estensione dell’intervallo tra dosi (Extended Interval Dosing o EID) di natalizumab per via endovenosa (IV), sia nel contesto real-world sia nei trial clinici.
• Un’analisi aggiornata del database statunitense TOUCH® (natalizumab Outreach: Unified Commitment to Health) al 30 giugno 2021 ha confermato i risultati di alcune analisi precedenti, nelle quali è stato osservato che l’EID applicato alla somministrazione IV di natalizumab è associato a un rischio significativamente inferiore di leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) rispetto al dosaggio approvato che prevede la somministrazione ogni quattro settimane (Q4W). Nell’analisi, aggiornata con l’inclusione di un maggior numero di pazienti e con un’esposizione
prolungata al trattamento, l’EID è stato associato a una riduzione significativa dell’87% (tasso di rischio HR 0,127; P<0,0001) della probabilità di PML in confronto alla dose Q4W approvata.
• Inoltre, sono stati presentati nel corso di una sessione dedicata i primi risultati dello studio NOVA di Fase IIIb sulla somministrazione IV di natalizumab ogni sei settimane (Q6W), che dimostrano come la somministrazione di natalizumab in Q6W riesca a tenere sotto controllo l’attività della SM nei pazienti passati al dosaggio Q6W dopo almeno un anno di trattamento con la dose approvata (Q4W per via IV) in cui la malattia era rimasta stabile. I risultati top-line sono stati pubblicati per la prima volta nell’agosto 2021 e integrati dai risultati aggiuntivi condivisi in occasione del Congresso annuale del Comitato Europeo per il Trattamento e la Ricerca nella Sclerosi Multipla (ECTRIMS) tenutosi lo scorso anno. La dose approvata di natalizumab è 300 mg con un regime di somministrazione ogni quattro settimane.
In aggiunta ai dati presentati sul dosaggio Q6W di natalizumab per via intravenosa, una nuova analisi dallo studio osservazionale STRIVE su natalizumab con dosaggio approvato Q4W per via IV, ha rilevato che nei pazienti con sclerosi multipla remittente-recidivante (SMRR) ad esordio precoce che non hanno mai ricevuto precedentemente il trattamento sono stati ottenuti esiti clinici migliori in confronto ai pazienti che avevano ricevuto in precedenza delle terapie modificanti il decorso della malattia (DMT). Questi risultati offrono informazioni utili sul beneficio clinico aggiuntivo che il trattamento con natalizumab potrebbe portare se iniziato nelle fasi precoci della malattia. A quattro anni, la probabilità cumulativa di peggioramento della disabilità confermato (CDW) a 24 settimane è risultata significativamente più bassa nei pazienti non trattati rispetto ai pazienti trattati in precedenza con DMT (11,5% contro 29,0%; P=0,0015).
Le analisi real-world forniscono un’ulteriore conferma delle percentuali elevate di persistenza e aderenza della terapia con diroximel fumarato
Nel trattamento della SM, livelli elevati di aderenza e persistenza alle DMT sono attualmente associati a esiti clinici migliori e costi di trattamento ridotti1. Due analisi condotte nell’ambito del programma AcariaHealth Specialty Pharmacy e da Optum, hanno mostrato alte percentuali di persistenza e aderenza a diroximel fumarato, in linea con l’esperienza accumulata negli studi clinici, che confermano la validità di diroximel fumarato come fumarato orale ben tollerato grazie al suo profilo di tollerabilità gastrointestinale (GI).
• Un’analisi retrospettiva del programma AcariaHealth Specialty Pharmacy ha coinvolto 1.143 pazienti che hanno iniziato la terapia con diroximel fumarato tra il 1° dicembre 2019 e il 30 gennaio 2021. La persistenza, misurata dalla percentuale complessiva stimata dei pazienti che hanno proseguito il trattamento con diroximel fumarato a 16 mesi, era dell’82,3%; il 4,5% ha interrotto la terapia con diroximel fumarato a causa degli effetti collaterali gastrointestinali. L’aderenza, misurata in base al rapporto tra il periodo coperto dalla prescrizione e il numero di giorni di osservazione (PDC), è stata del 90,8%, mentre l’85,4% dei pazienti ha raggiunto un PDC ≥80%. Sono stati osservati risultati coerenti anche in un sottogruppo di 433 pazienti passati da dimetilfumarato a diroximel fumarato.
• Un’analisi approfondita condotta da Optum ha incluso 1.885 pazienti con almeno una segnalazione relativa alla SM tra il 1° ottobre 2019 e il 31 marzo 2021: 224 sono stati trattati con diroximel fumarato, 746 con dimetilfumarato, 601 con teriflunomide, 182 con fingolimod e 132 con siponimod. I tassi di persistenza e aderenza a diroximel fumarato dopo 90 giorni erano rispettivamente dell’84% e dell’88%, in linea o superiori a quelli registrati con altre DMT; il 79% dei pazienti ha raggiunto un PDC ≥80%.
Con la ricerca sulla sanità digitale Biogen continua a perseguire l’innovazione nell’ambito della sclerosi multipla
Ulteriori presentazioni testimoniano l’impegno di Biogen nell’ideare e sviluppare approcci innovativi per ripensare all’assistenza e al trattamento della SM, incluso lo sviluppo di strumenti digitali per migliorare la valutazione della progressione della malattia ricorrendo all’applicazione di tecnologie all’avanguardia per la visione artificiale delle scansioni di risonanza magnetica cerebrale (RM). Diversi abstract descrivono i risultati preliminari dati dall’utilizzo dell’apprendimento automatico (Machine Learning) per prevedere la formazione di lesioni, rilevando anche quelle a lenta espansione (SEL), nella SM. Questa ricerca è stata ideata con l’obiettivo di giungere a una migliore comprensione dell’eterogeneità della malattia, attraverso indagini sui meccanismi di formazione delle lesioni acute e di evoluzione delle lesioni croniche, i cui risultati futuri potrebbero essere applicati alla progettazione degli studi clinici e, in definitiva, usati per migliorare l’assistenza ai pazienti.
“È un momento straordinario per la ricerca sulla SM, poiché stiamo assistendo all’incontro tra scienza medica e scienza computazionale. – ha dichiarato Shibeshih Belachew, MD PhD., Direttore della ricerca scientifica in Biogen Digital Health – Queste presentazioni sui nuovi strumenti di elaborazione delle immagini mediche e sulle soluzioni algoritmiche avanzate consentono di prevedere in tempi brevi la progressione della malattia, aprendo la strada a un’assistenza più precisa e personalizzata per le persone che convivono con la SM”.
